Dr. Alexander von Paleske -- Morgen, am 26.2., 2010 kommt in Grossbritannien ein Film in die Kinos, in dem Harrison Ford die Hauptrolle spielt. Titel: „Extraordinary Mesaures“ deutsch: Ausnahmesituation.



Der Film ist ab 10. März auch in Deutschland zu sehen.

.Das würde uns normalerweise überhaupt nicht interessieren, wenn dieser Film nicht im Bereich der Pharmaforschung sich abspielen würde.

Morbus Pompe
Die Geschichte ist schnell erzählt: Ein verzweifelter Vater, John Crowley, gespielt von Brendan Fraser, hat zwei Kinder, die todkrank an der sehr seltenen Pompe-Krankheit (Morbus Pompe) leiden, auch Glykogenose Typ II genannt.
Den von dieser Krankheit befallenen Kindern fehlt ein zum Abbau von Glykogen erforderliches Enzym, mit der Folge der Akkumulation von Glykogen in Leber, Muskeln, Lymphozyten u.s.w..

Die Kinder fallen durch extreme Muskelschwäche und Herzvergrösserung auf. Der Tod trat – bis zur Entwicklung des neuen Medikaments Myozyme - in den meisten Fällen innerhalb eines Jahres ein.
Bereits 2006 hatte Geeta Annand ein Buch darüber geschrieben: The Cure.

Die Entwicklung des Medikaments Myozyme wird in dem Film nachvollzogen.
Der Forscher Robert Stonehill, gespielt von Harrison Ford, hat Finanzierungsprobleme für die Weiterentwicklung und Herstellung des von ihm entwickelten neuen Medikaments und so gründen der verzweifelte Vater und der Forscher Stonehill eine Biotech-Startup-Firma.


Harrison Ford als Forscher

Kapital nur für satte Profite
Die angegangenen Wagnis-Finanzierer, auch Venture Capitalists genannt, zeigen allerdings wenig Interesse,die Firma zu finanzieren, da nicht innerhalb des von den Wagnisfinanzierern gesetzten engen Zeitrahmens von 12 Monaten bereits mit dem neuen Medikament Geld gescheffelt werden kann.

Zu wenig potentielle Kunden, da die Krankheit selten ist. Menschliche Schicksale interessiert dieser Personenkreis ohnehin nicht.

So ist Stonehills und Crowleys Firma schliesslich gezwungen, sich unter die Fittiche einer grossen Biotech-Firma zu begeben, die aber seine Erfindung, ein Enzym, welches das Glucogen abbaut und durch Infusionen regelmässig den Patienten zugeführt werden muss, erst einmal nicht weiterentwickeln will, solange der Profit nicht gesichert ist.

Etwas weg von der Realität
In der Realität hatte die Firma Genzyme
aber bereits drei weitere vielversprechende Produkte zur Behandlung der Pompe- Erkrankung in der Pipeline, als sie die Start-up Firma kaufte.

Und es war letztlich nicht Stonehills Substanz, die das Rennen machte. Aber das ist letztlich wohl egal.

Viel wesentlicher, und das blendet der Film völlig aus, ist die Tatsache, dass die Firma Genzyme mit diesem Produkt schlappe 200 Millionen US Dollar im vergangenen Jahr verdiente. Die Behandlung kostet nämlich pro Patient im Durchschnitt 200.000 US-Dollar pro Jahr.

Es ist auch bedauerlich, dass der Film die technischen Schwierigkeiten bei der Herstellung solcher Substanzen ausblendet. Und die sind enorm. Aber das passt nicht in einen emotional aufgeladenen Film. Die Realität ist eben hier wesentlich komplizierter.

Seltene Krankheiten und die Pharmaindustrie
Dass man mit nicht gerade häufigen Erkrankungen durch bahnbrechende Erfindungen Geld machen kann, hatte bereits die schweizer Firma Novartis mit dem Medikament Imatinib (Gleevec) vorexerziert, ein Durchbruch in der Behandlung der chronisch myeloischen Leukaemie.

Nur: Novartis versprach – und hat das Versprechen gehalten – das Medikament denjenigen, welche die 2000 Euro pro Monat für die Dauerbehandlung nicht aufbringen koennen, es über die Max-Foundation kostenlos zur Verfügung zu stellen - weltweit.

Und so konnte auch ich in Botswana meine 10 Patienten, die an dieser Krankeit litten, erfolgreich und kostenlos damit behandeln.

Wir denken aber hier in Simbabwe, wohin ich zurückgekehrt bin, nicht an die Behandlung von sehr seltenen Erkrankungen, sondern an die Behandlung von Krebserkrankungen, für die keinerlei Medikamente zur Zeit vorhanden sind. Medikamente, die bereits vor mehr als 30 Jahren entwickelt wurden.

Hier stellvertretend für viele Patienten ein Beispiel aus der vergangenen Woche:



Das Kind leidet am Wilms-Tumor, ein Krebs der Niere, der in 90% der Fälle heilbar ist, mit Medikamenten, die pro Patient zusammen nicht mehr als 500 US Dollar kosten würden.
Hinzu käme die Reparatur der Bestrahlungseinheit, worauf so viele Patienten ungeduldig warten.

Sehenswerter Film
Lohnt es sich also den Film anzusehen? – Ja, insbesondere wenn man mehr erfahren will, über seltene Erkrankungen wie die Glukogenosen, wie neue Medikamente entwickelt werden und welche Verzweiflung Eltern durchmachen, deren Kinder an einer (bisher) unheilbaren Krankheit leiden.

Dabei sollte nicht vergessen werden, dass selbst simple und nicht besonders teure Medikamente in der Dritten Welt oftmals nicht erhältlich, und die Eltern hier darüber nicht weniger verzweifelt sind.

Siehe hierzu auch Glykogenose-Selbsthilfe http://www.glykogenose.de/

Seltene Krankheiten - Teure Medikamente (oder gar keine)
Bittere Pillen für die Dritte Welt
Dumela Ngaka . 8 Jahre als Krebsarzt in Botswana - Ein persönlicher Erfahrungsbericht
Cancer surge overwhelms AIDS-struck Botswana